Simone全球最贵药物纳入日本医保，这种药物为什么这么贵？
的有关信息介绍如下：全球最贵药物“Zolgensma”纳入日本医保，这种药物之所以这么贵，是因为它效果真的非常显著，只需使用一次即完成治疗，所以使用的技术和原料成本也更高一些。
据界面新闻此前报道，Zolgensma于2019年5月被FDA批准上市，由于是一种潜在的一次性治愈疗法，Zolgensma的定价为210万美元，被喻为制药史上单价最贵的药物。2016年FDA批准的首个治疗SMA的疗法渤健Spinraza，第一年费用为75万美元，之后每年是37.5万美元。Zolgensma的定价为Spinraza十年治疗费用的一半。
脊髓性肌肉萎缩症是由特定基因功能缺失导致肌肉力量下降的疑难病症。幼儿期之前的发病率为每10万人中1至2人。据称，如果出生后不久就发病，若不使用呼吸机，许多患者在1岁半之前死亡。Zolgensma通过静脉注射导入正常基因，争取恢复运动功能。
扩展资料：
脊髓性肌肉萎缩症是由特定基因功能缺失导致肌肉力量下降的疑难病症。幼儿期之前的发病率为每10万人中1至2人。据称，如果出生后不久就发病，若不使用呼吸机，许多患者在1岁半之前死亡。Zolgensma通过静脉注射导入正常基因，争取恢复运动功能。诺华预计每年有25人使用，销售额达42亿日元。
共同社称，未满2岁患者的公共保险医疗费窗口自付比例为2成。由于中央及地方政府有补贴制度，事实上几乎无需自费。
参考资料来源：中财网-使用一次1100万元！“全球最贵药物”被日本纳入医保
